Aggiornamenti e approfondimenti in Emofilia A e B: la gestione ottimale del paziente tra nuove opzioni di cura, farmacoutilizzazione ed efficacia in real life

Razionale

La profilassi è lo standard di cura per i pazienti con fenotipo grave di emofilia ed è definita come la somministrazione regolare di prodotti terapeutici per prevenire il sanguinamento. Ciò include la somministrazione di fattori della coagulazione e la terapia non sostitutiva. La profilassi dovrebbe anche consentire alle persone affette da emofilia di condurre una vita sana e attiva, inclusa la partecipazione alle attività fisiche del tutto sovrapponibili a quelle esercitate da un soggetto sano.

Affianco alla terapia sostitutiva e non sostituiva, un’altra alternativa di cura, per i pazienti affetti da Emofilia A, è rappresentata dalla terapia genica con i primi prodotti approvati nel 2022 in Europa. Le possibilità di cura, quindi, sono molteplici ma necessitano di una gestione attenta dei pazienti soprattutto in termini di aderenza e persistenza al trattamento soprattutto quando si tratta di terapia sostitutiva. Nel caso della terapia non sostitutiva è necessario comprendere le condizioni migliori per una scelta efficace, sicura e vantaggiosa in termini di aderenza ma poco flessibile in termini di posologia. La terapia genica è un futuro da costruire.